Остин Брэдфорд Хилл (1897-1991)
Определение эффективности лечения может быть исключительно трудным по многим причинам. Например, врачи и испытуемые могут оценивать результаты предвзято и необъективно. Эффекты лечения могут быть едва заметными, и пациент может поправляться просто из-за эффекта плацебо, когда думает, что его состояние улучшается после приема поддельного «лечения» (например, нейтральной сахарной пилюли), а то, во что он верит, должно быть эффективным.
Сегодня одним из самых надежных методов для проверки возможной терапии является рандомизированное контролируемое исследование (РКИ). Природа лечения должна быть выбрана наугад, так, чтобы у каждого пациента был тот же шанс получения каждого из методов лечения при исследовании. Например, участников испытания можно беспорядочно разбить на две группы. Участники первой группы получают препарат X, а участники второй - препарат Y. РКИ может быть двойным слепым, если ни исследователи, ни пациенты (а только внешний контролер) не знают, какие пациенты находятся в тестовой группе (получающей новый препарат), а какие — в контрольной (получающей стандартное лечение). Из этических соображений обычно выполняются РКИ, при которых исследователи и врачи не знают о проводимом лечении.
Самым известным ранним клиническим исследованием, включающим РКИ, является «Лечение стрептомицином легочного туберкулеза», английского статистика Брэдфорда Хилла, опубликованное в 1948 г. в «Британском медицинском журнале». В этом исследовании пациенты в случайном порядке получали запечатанный конверт, содержащий карточку с буквой «S», чтобы получать стрептомицин (антибиотик), либо с буквой «С» (только постельный режим). Стрептомицин, как было ясно показано, оказался эффективнее.
Клинический эпидемиолог Мюррей Энкин пишет, что это исследование «справедливо расценено как веха, которая провозглашала начало новой эры в медицине. [Сотни тысяч] таких испытаний стали основой того, что в настоящее время называют "доказательной медициной". Понятие [РКИ] было справедливо провозглашено как изменение парадигмы в подходе к клиническому принятию решения».
