Генотерапия - Портал о скорой помощи и медицине
Напишите нам

Поиск по сайту

Уильям Френч Андерсон (р. 1936)

Уильям Френч Андерсон (р. 1936)Многие болезни возникают из-за дефектов в генах, которые являются еди­ницами наследственности, которые управляют признаками от цвета глаз до восприимчивости к раку и астме. Например, серповидноклеточная анемия, при которой возникают аномальные эритроциты, является результатом един­ственного вредного изменения в последовательности ДНК в гене.

Генотерапия - новая дисциплина, которая представляет собой вставление, изменение или удаление генов в клетках человека для лечения болезней. При одной форме генотерапии используется вирус, который смоделирован таким образом, что содержит полезные человеческие гены. Вирус вставляет этот ген в дефектную клетку человека (обычно в случайном месте ДНК хозяина), и этот новый ген производит нормально функционирующий белок. Если бы сперма­тозоид или яйцеклетка были изменены, то это изменение они передали потом­ству с важным этическим значением для человеческого рода.

Первая одобренная процедура генотерапии в США была проведена в 1990 г. четырехлетней девочке, страдающей от редкого иммунного расстройства, известного как дефицит аденозиндезаминазы (АДА), который сделал ее вос­приимчивой к инфекциям. Американский исследователь У. Френч Андерсон с коллегами вылечили лейкоциты, взятые из ее организма, геном, который у нее отсутствовал, вернули клетки в кровоток, и надеялись, что клетки будут производить фермент, в котором она нуждалась. Хотя клетки благополучно производили фермент, они не могли дать начало новым здоровым клеткам. Позже генотерапия использовалась для успешного лечения дефицита АДА, других форм тяжелого иммунного дефицита (например, болезни «мальчика в пузыре»), СПИДа (для генетического изменения Т-клеток, которые борют­ся с ВИЧ) и болезни Паркинсона (для облегчения симптомов). Однако в не­которых случаях процедура имеет определенные риски. У некоторых детей с иммунодефицитом в этом исследовании развился лейкоз, так как вирусная вставка генов в клетку хозяина может иногда разрушать нормальную функ­цию генов. Кроме того, вирусные переносчики генов (или клетки, в которые внедряется ген) могут подвергнуться атаке иммунной системы хозяина, делая лечение неэффективным. В худшем случае, сильная иммунная атака может убить пациента.

 

 

Добавить комментарий

Тесты для врачей

Наши партнеры