Уильям Френч Андерсон (р. 1936)
Многие болезни возникают из-за дефектов в генах, которые являются единицами наследственности, которые управляют признаками от цвета глаз до восприимчивости к раку и астме. Например, серповидноклеточная анемия, при которой возникают аномальные эритроциты, является результатом единственного вредного изменения в последовательности ДНК в гене.
Генотерапия - новая дисциплина, которая представляет собой вставление, изменение или удаление генов в клетках человека для лечения болезней. При одной форме генотерапии используется вирус, который смоделирован таким образом, что содержит полезные человеческие гены. Вирус вставляет этот ген в дефектную клетку человека (обычно в случайном месте ДНК хозяина), и этот новый ген производит нормально функционирующий белок. Если бы сперматозоид или яйцеклетка были изменены, то это изменение они передали потомству с важным этическим значением для человеческого рода.
Первая одобренная процедура генотерапии в США была проведена в 1990 г. четырехлетней девочке, страдающей от редкого иммунного расстройства, известного как дефицит аденозиндезаминазы (АДА), который сделал ее восприимчивой к инфекциям. Американский исследователь У. Френч Андерсон с коллегами вылечили лейкоциты, взятые из ее организма, геном, который у нее отсутствовал, вернули клетки в кровоток, и надеялись, что клетки будут производить фермент, в котором она нуждалась. Хотя клетки благополучно производили фермент, они не могли дать начало новым здоровым клеткам. Позже генотерапия использовалась для успешного лечения дефицита АДА, других форм тяжелого иммунного дефицита (например, болезни «мальчика в пузыре»), СПИДа (для генетического изменения Т-клеток, которые борются с ВИЧ) и болезни Паркинсона (для облегчения симптомов). Однако в некоторых случаях процедура имеет определенные риски. У некоторых детей с иммунодефицитом в этом исследовании развился лейкоз, так как вирусная вставка генов в клетку хозяина может иногда разрушать нормальную функцию генов. Кроме того, вирусные переносчики генов (или клетки, в которые внедряется ген) могут подвергнуться атаке иммунной системы хозяина, делая лечение неэффективным. В худшем случае, сильная иммунная атака может убить пациента.
