Клинические исследования нового фармакологического препарата — это необходимый этап разработки любого лекарственного средства или (что встречается чаще) расширения показаний для использования препарата уже известного медикам. На первых этапах разработки препаратов осуществляются химические, физические, биологические, микробиологические, фармакологические, токсикологические и прочие исследования in vitro или на подопытных животных. Целью данных доклинических исследований является получение объективных научно обоснованных оценок и доказательств эффективности и безопасности препаратов. Тем не менее данные исследования не могут предоставить достоверной информации о характере действия вещества на человеческий организм, т. к. он значительно отличается от организма лабораторных животных. Вывод напрашивается сам собой: так или иначе необходимо проведение клинических испытаний фармакологических препаратов на человеке.
По окончании фармакологических исследований и после установления механизмов действия новых синтезированных веществ начинается новый этап — оценка токсичности лекарственного препарата.
Токсичность новых фармакологических препаратов изучают в специальных токсикологических лабораториях, где помимо токсичности как таковой определяют такие параметры, как мутагенность, тератогенность и онкогенность этих соединений.
Мутагенность — это разновидность токсичности, обуславливающая способность вещества приводить. к изменениям генетического спектра клетки; в результате происходит передача по наследству новых (нежелательных) свойств.
Тератогенность — это разновидность токсичности, обуславливающая способность вещества, введенного беременной женщине, оказывать повреждающее действие на плод.
Онкогенность — это способность вещества провоцировать развитие злокачественных опухолей.
Помимо изучения токсичности нового препарата, разрабатывается оптимальная лекарственная форма препарата, определяются способы и допустимые сроки хранения данной лекарственной формы. На данном этапе проводится разработка специальной технической документации для начала промышленного производства субстанции (активного начала).
Если в результате токсикологических исследований доказана безопасность фармакологического препарата для организма, то полученные результаты фармакологических и токсикологических исследований обобщают. Затем составляют «временную Фармакопейную статью» и все материалы подают в ФГУ «Научный центр экспертизы средств медицинского применения» (ФГУ «НЦЭСМП») при Министерстве здравоохранения и социального развития РФ для получения разрешения на проведение I фазы клинических испытаний.
Фармакопейная статья представляет собой государственный стандарт лекарственных средств, содержащий полный перечень показателей и методов контроля за их качеством.
ФГУ «НЦЭСМП» — это экспертный орган Министерства здравоохранения и социального развития Российской Федерации, занимающийся вопросами, непосредственно связанными с практическим применением отечественных и импортных лекарственных, профилактических, диагностических и физиотерапевтических средств, а также вспомогательных веществ. Главным вопросом, который решает ФГУ «НЦЭСМП», является подготовка рекомендаций Министерству здравоохранения и социального развития РФ на разрешение медицинского применения новых лекарственных средств.
По мере поступления документов в ФГУ «НЦЭСМП» все^материалы доклинического изучения лекарственных средств детально рассматривает специальный экспертный совет, в состав которого входят ведущие специалисты различных отраслей — фармакологи, токсикологи, клинические фармакологи, клиницисты. Если данная комиссия дает положительную оценку представленных материалов, то выносится решение о проведении I фазы клинических испытаний на ограниченном контингенте больных.
II фазу клинических испытаний нового лекарственного средства проводят на пациентах (группа составляет от 200 до 600 чел.), страдающих заболеванием, для лечения которого и создан данный фармакологический препарат.
Основной целью II фазы клинических испытаний является получение доказательства клинической эффективности изучаемого лекарственного средства; при положительных результатах переходят к III фазе исследований.
III фаза проводится на относительно большом числе пациентов (более 2 000); главной задачей данной фазы испытаний является установление эффективности и безопасности определенного препарата в условиях, максимально приближенных к тем, в которых его впоследствии будут применять в случае получения окончательного разрешения на широкое медицинское
применение препарата.
При успешном завершении III этапа клинических испытаний, всю имеющуюся на данный момент документацию обобщают, дают необходимое заключение, после чего все материалы передают в Министерство здравоохранения и социального развития РФ для получения окончательного разрешения на широкое клиническое применение нового препарата.
