Биофармацевтические исследования занимают важную, если не решающую роль на доклиническом этапе испытания нового препарата. Данные исследования предоставляют возможность не только выявить непосредственное воздействие вещества на организм, но и дать рекомендации по лекарственным формам и дозировкам. Окончательно терапевтическая ценность нового фармакологического препарата оценивается в процессе клинических испытаний, которые проводятся в профильных клиниках и НИИ медицинского профиля.
Согласно результатам, полученным в результате клинических испытаний, готовится заключение о целесообразности данного препарата. На каждое фармацевтическое средство готовится специальный регламент производства, в котором отражается технология проведения и методики контроля как лекарственного средства, так и конкретной формы его выпуска. Помимо этого, проводится разработка ФС (ФСП) на продукт производства, т. е. конечную субстанцию.
Для создания нового фармацевтического средства необходимы теоретические и эмпирические представления. Так, фармацевт должен иметь четкие понятия о характере связи в структуре химических соединений и фармакологической активности химических соединений. Нынешние понимание «структура-активность» подразумевает под структурой молекулярное строение вещества.
Установление причинно-следственной связи между строением определенного вещества и его воздействием на организм живого существа приобрело неоценимое значение. Установление этой связи сделало возможным сам целенаправленный синтез лекарственных препаратов. Сама идея о наличии такой связи была высказана еще в 1869 г., однако ряд закономерностей выявлен лишь к настоящему времени.
В частности, на многочисленных примерах было наглядно показано, что ненасыщенные химические соединения обладают большей химической активностью, нежели насыщенные. Введение в определенное соединение веществ из группы галогенов повышает фармакологическую активность ароматических и алифатических соединений. При этом токсичность и активность вещества находятся в прямой зависимости от числа присоединенных атомов галогенового вещества. Так, производные хлора и производные брома оказывают на организм человека наркотическое действие, понижая при этом кровяное давление. Производные йода менее активны, однако обладают ярко выраженным антисептическим действием.
Влияние кислорода на активность вещества находится в непосредственной зависимости от той функциональной группы, в состав которой он входит. Фармакологический эффект вещества повышается, если в его молекулу введены кетогруппа, альдегидная группа или же спиртовой гидроксил. Карбоксильная группа влияет на снижение токсичности вещества, таким образом улучшая растворимость и несколько облагораживая действие препарата. Процесс ацилирования может полностью изменить токсичность и исходную фармакологическую активность, таких соединений, как спирты, фенолы и т. д. К усилению влияния на продолговатый мозг может привести введение в молекулу вещества нитрогруппы, а алифатические сложные эфиры азотной кислоты воздействует на организм сосудорасширяюще.
